Résumé (Anglais ou Néerlandais)
L’infirmité motrice cérébrale (IMC) est une maladie neurodéveloppementale permanente qui résulte d’une atteinte non progressive dans le cerveau du fœtus ou du nourrisson. Elle se traduit par des troubles moteurs et un tonus musculaire excessif, et se manifeste souvent par une spasticité (raideur musculaire) qui entrave la fonction motrice et provoque des contractures et des déformations. Lorsque des médicaments oraux pour détendre les muscles (antispasmodiques) ou des injections de toxine botulique ne permettent pas de maîtriser la spasticité de manière adéquate ou provoquent des effets secondaires intolérables, des procédures neurochirurgicales sont proposées. Classiquement, chez les enfants non ambulatoires, une pompe sera implantée pour délivrer le baclofène directement dans le liquide céphalo-rachidien entourant la moelle épinière (baclofène intrathécal ou BIT). Des enfants ambulatoires soigneusement sélectionnés peuvent également être soumis à des rhizotomies dorsales sélectives (RDS), qui consistent à sectionner de façon sélective de petites fibres nerveuses autour de la partie inférieure de la colonne vertébrale.
Bien que le BIT soit un traitement chronique intensif qui impose des recharges régulières de la pompe, des ajustements de dose, des remplacements et des révisions, il est réversible et considéré comme moins invasif que la RDS, qui n’est ni réversible ni modifiable.
Néanmoins, tant au niveau international qu’aux Pays-Bas et en Belgique, certains groupes cliniques ont récemment commencé à utiliser la RDS chez des patients non ambulatoires atteints d’IMC spastique, en première instance comme alternative en cas de complications répétées avec le BIT, mais aussi comme traitement primaire.
Cette étude vise à évaluer si la RDS permet d’obtenir chez les patients une amélioration au moins équivalente à celle du BIT, avec moins d’effets secondaires et un meilleur rapport qualité-prix.
| Title | Intrathecal baclofen pump versus selective dorsal rhizotomy for non-ambulatory children with cerebral palsy (ITB vs. SDR) |
| Participants (P) | Children aged ≥ 4 years and < 18 years with spastic cerebral palsy (CP). Who have gross motor function classification system (GFMCS) grade 4 or 5. And whose spasticity is insufficiently controlled with conservative therapy and/or oral baclofen or who have intolerable side effects. |
| Intervention (I) | Selective Dorsal Rhizotomy (SDR) is a neurosurgical intervention which is exclusively performed in large university hospitals. In brief, a L1 laminectomy and durotomy is performed and approximately one third of each dorsal root between L2 and S1 is cut bilaterally under neurophysiological monitoring, followed by a ~1 week inpatient rehabilitation period. |
| Control (C) | Intrathecal baclofen (ITB) is a neurosurgical intervention which is typically performed in large academic centres in NL and BE. In brief, in the low lumbar area, the thecal sac is punctured and a spinal catheter is inserted under fluoroscopic guidance. Next, an abdominal wall pocket is created, and a subcutaneous catheter is tunnelled between both incisions and connected to a subcutaneous pump. Postoperative schedule is similar to SDR. |
| Outcome (O) | 1. Change in CP-CHILD caregiver version (in absolute value) during the 1st year postoperatively vs. immediately preoperatively (comparing SDR to ITB, non-inferiority design, 5/100 as clinically meaningful difference and noninferiority margin). 2. AE, SAE and SUSAR frequency, severity and causality in the first year postoperatively (comparing SDR to ITB). 3. Cost-effectiveness and cost-utility during the first postoperative year (comparing SDR to ITB). |
| Trial Design | Randomized (1:1), international, multicentric, parallel group, unblinded, pragmatic controlled trial testing non-inferiority (for the primary outcome CP-CHILD) / superiority (for all other outcomes). |
| Sample Size | 48 participants |
| Trial duration | 81 months from FPI to CSR (excluding LT-FU) and 148 months including LT-FU |
| Budget | 730.000 € |
| Sponsor | UZ Leuven |
| Chief Investigator | Prof. Dr. Philippe De Vloo |
| External partners | Annemieke Buizer, Amsterdam UMC, The Netherlands |
| Number of participating sites in Belgium | UZ Leuven, UZ Antwerpen, UZ Gent, Cliniques Universitaires Saint-Luc & UZ Brussel |
